Le développement d’un Plan national pour les Maladies Rares est un travail de grande ampleur pouvant susciter de nombreuses questions aussi bien auprès des patients concernés que de leur famille, mais aussi auprès des professionnels de la santé et des pouvoirs publiques.
Ce document, réalisé à l’initiative du Fonds Maladies Rares et Médicaments Orphelins, tente de répondre à toute une série de questions que le domaine des maladies rares peut susciter. Pour le rédiger, de nombreux experts et médecins ont collaboré afin d’apporter les réponses les plus actuelles et les plus adaptées à cette problématique de santé.