Les maladies rares sont définies comme étant des affections avec une prévalence de moins d'1 personne sur 2000. Le "Plan Maladies Rares" a l'ambition d'offrir un accès équitable et correct à un diagnostic adéquat, à des soins spécialisés, modernes et multidisciplinaires, développés et organisés dans des réseaux à multiples niveaux, dont l'objectif final est de maintenir une qualité de vie pour les patients et d'augmenter la connaissance, les informations et la sensibilisation sur les maladies rares.

La Belgique s'est engagée à suivre l'appel européen et à développer un plan d'actions. Le document suivant est le « Plan belge pour les Maladies Rares » qui a été publié en septembre 2013 par la ministre en charge des Affaires sociales et de la Santé publique.

Plan belge pour les Maladies Rares
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